proposition de loi visant à mettre en place un programme de soutien à l’innovation thérapeutique contre les cancers, les maladies rares et les maladies orphelines de l’enfant

N° 1909
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ASSEMBLÉE NATIONALE
CONSTITUTION DU 4 OCTOBRE 1958
DIX-SEPTIÈME LÉGISLATURE

Enregistré à la Présidence de l’Assemblée nationale le 14 octobre 2025.

PROPOSITION DE LOI
visant à mettre en place un programme de soutien à l’innovation
thérapeutique contre les cancers, les maladies rares et les maladies
orphelines de l’enfant,
(Renvoyée à la commission des affaires sociales, à défaut de constitution d’une commission spéciale dans les délais
prévus par les articles 30 et 31 du Règlement.)

présentée par
Mme Marie RÉCALDE, M. Vincent THIÉBAUT, M. Boris VALLAUD, M. Olivier
FAURE, M. Sébastien SAINT-PASTEUR, M. Jean-Michel JACQUES, M. Laurent
PANIFOUS, M. Olivier FALORNI, Mme Alexandra MARTIN, M. François RUFFIN,
M. Emmanuel GRÉGOIRE, Mme Ayda HADIZADEH, Mme Sophie PANTEL,
M. Jérôme GUEDJ, M. Denis FÉGNÉ, Mme Colette CAPDEVIELLE, M. Laurent
LHARDIT, M. Marc PENA, M. Fabrice BARUSSEAU, M. Alain DAVID,
Mme Céline HERVIEU, Mme Christine PIRÈS BEAUNE, M. Dominique POTIER,
Mme Sandrine RUNEL, M. Joël AVIRAGNET, M. Karim BENBRAHIM,
M. Mickaël BOULOUX, M. Pierrick COURBON, M. Arthur DELAPORTE, M. Inaki
ECHANIZ, M. Guillaume GAROT, M. Julien GOKEL, Mme Pascale GOT,
Mme Chantal JOURDAN, Mme Estelle MERCIER, M. Jacques OBERTI, Mme Anna

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PIC, Mme Valérie ROSSI, Mme Claudia ROUAUX, Mme Isabelle SANTIAGO,
M. Arnaud SIMION, M. Thierry SOTHER, Mme Céline THIÉBAULT-MARTINEZ,
Mme Mélanie THOMIN, M. Michel CASTELLANI, Mme Sophie ERRANTE,
Mme Martine FROGER, M. Damien GIRARD, Mme Mereana REID ARBELOT,
M. David TAUPIAC, Mme Sylvie BONNET, M. Pierre CORDIER, M. Mickaël
COSSON, M. Romain ESKENAZI, M. Jean-Pierre BATAILLE, M. Hervé
SAULIGNAC, Mme Maud PETIT, M. Benoît BITEAU, M. Stéphane VIRY, M. JeanClaude RAUX, M. Christophe PROENÇA, Mme Danielle SIMONNET, Mme Karine
LEBON, M. Fabrice ROUSSEL, M. Pierre PRIBETICH, Mme Virginie DUBYMULLER, M. Paul-André COLOMBANI, Mme Sophie PANONACLE, M. Eric
LIÉGEON, Mme Océane GODARD, M. Stéphane HABLOT, Mme Sandrine JOSSO,
M. Paul CHRISTOPHE, Mme Marie-Pierre RIXAIN, M. Paul MOLAC, M. Frédéric
VALLETOUX, M. Ian BOUCARD,
députées et députés.

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EXPOSÉ DES MOTIFS
MESDAMES, MESSIEURS,
En matière de prise en charge des frais de santé, la France fait partie
des pays les plus protecteurs au monde. Notre République peut
s’enorgueillir d’offrir des soins médicaux à tous ses citoyens, y compris les
plus modestes.
Aussi, il est d’autant plus préoccupant qu’un pan entier de notre
société, en l’occurrence les enfants atteints de certaines maladies rares ou
graves, aient des chances de guérisons faibles voire nulles pour certaines
pathologies par manque de développement de traitement spécifique à cette
population.
C’est particulièrement choquant en ce qui concerne les cancers
pédiatriques. Cette maladie reste la deuxième cause de mortalité chez
l’enfant de plus d’un an en France, après les accidents. Chaque année, plus
de 450 enfants et adolescents de 0 à 17 ans décèdent de cette maladie, et
près de 6 000 en Europe, soit l’équivalent de 240 classes d’écoles.
De nombreuses associations, telles que la Fédération Grandir Sans
Cancer ou Eva pour la vie, agissent pour aider les familles et soutenir la
recherche. Mais comme elles le rappellent, le développement de traitements
adaptés à l’enfant, notamment face aux situations graves, est insuffisant.
Selon un rapport de la commission au Parlement Européen et au
conseil, nommé « État des médicaments pédiatriques dans l’Union – 10 ans
du règlement pédiatrique de l’Union », la disponibilité des médicaments
destinés aux enfants s’est améliorée dans certains champs thérapeutiques
grâce au règlement pédiatrique européen. La rhumatologie ou les maladies
infectieuses disposent de nouveaux traitements destinés aux enfants à la
suite de l’achèvement de plans d’investigation pédiatriques (PIP) par les
industriels du médicament.
Cela dit, ces évolutions positives sont souvent liées aux
développements sur le marché des adultes. En effet, le point de départ de la
plupart des PIP est un programme de recherche et de développement
concernant les adultes, avec des avancées influencées par les potentielles
perspectives de revenus. En d’autres termes, si les besoins des adultes ou
les attentes du marché coïncident avec les besoins pédiatriques, les enfants
en bénéficieront directement.

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Cependant, il existe un très grand nombre de maladies qui sont
biologiquement différentes chez les adultes et les enfants, où la charge de
morbidité diffère, ou qui ne touchent que les enfants. Le développement
pédiatrique dépend alors de la décision stratégique d’une entreprise
d’investir dans ce domaine indépendamment de tout programme en cours
pour les adultes.
Dans les faits, ces recherches sont particulièrement faibles pour les
maladies pédiatriques rares, telles que l’oncologie pédiatrique.
Depuis 2009, sur 150 médicaments anticancéreux développés pour l’adulte,
seuls 16 ont été autorisés pour une indication spécifique de cancer
pédiatrique. Mais ils ne concernent que des tumeurs responsables de moins
de 4 % des décès par cancer chez les enfants. Sur cette même période,
aucun traitement n’a été spécifiquement développé pour les enfants atteints
des cancers les plus mortels.
Le règlement pédiatrique européen, qui repose sur des mesures
incitatives, a donc autant démontré son efficacité dans les domaines où les
besoins des patients adultes et pédiatriques coïncident, que ses limites pour
ce qui est des maladies rares et/ou touchant exclusivement les enfants, face
auxquelles quasiment aucune grande avancée thérapeutique ne s’est encore
concrétisée.
On retrouve cette même réticence des industriels du médicament
quant à la recherche et au développement de traitements spécifiquement
pédiatriques contre ces pathologies chez les investisseurs qui recherchent
un retour sur investissement important, rapide et durable. Développer une
« start-up du médicament pédiatrique » se heurte donc aussi à des freins
économiques bien plus importants, et souvent décourageants, que lorsqu’il
s’agit du développement visant à développer des traitements à une grande
échelle.
Face à cette situation qui de facto, entraîne une criante inégalité des
chances, il est nécessaire de créer un fonds d’investissement public visant à
permettre le développement de start-ups françaises du médicament
pédiatrique, en priorisant les cancers et les pathologies de mauvais
pronostic.
La mise en place d’une telle mesure serait à la fois humaine et
cohérente, tant au niveau économique que sanitaire : si à ce jour, il faut
attendre « qu’un traitement soit développé pour l’adulte et espérer qu’il ait
aussi un effet sur l’enfant », il serait probable que les recherches et

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traitements développés pour améliorer la santé de l’enfant aient également
un impact chez les adultes.
Aux fins de financer cette action, l’article 1er de la présente
proposition de loi prévoit la création d’un programme de soutien à
l’innovation thérapeutique contre les cancers et les maladies rares de
l’enfant. Il serait abondé par une taxe prélevée sur le chiffre d’affaires des
laboratoires pharmaceutiques assurant l’exploitation de médicaments
remboursés par l’assurance maladie, sur le modèle de celle existant à
l’article L. 245-6 du code de la sécurité sociale. Les fruits de cette taxe
propriété de l’État, seraient affectés à un fonds d’investissement dont la
gestion serait pilotée par BPI France, banque publique d’investissement
française. BPI France se verrait ainsi confier mandat pour le financement et
le développement d’entreprises françaises destinées à développer des
solutions thérapeutiques contre les cancers, les maladies rares et les
maladies orphelines de l’enfant. Cet apport de l’État serait complété par
celui d’entreprises du privé et contribuerait au plan de réindustrialisation de
la France.
L’article 2 prévoit le taux et l’assiette de la contribution. Selon le
dernier exercice comptable disponible de la Caisse nationale d’assurance
maladie des travailleurs salariés (CNAMTS), les industriels du médicament
sont tout d’abord soumis à une contribution dite « de base » au taux de
0,20 %, due par les exploitants de spécialités pharmaceutiques pour le
chiffre d’affaires de l’ensemble de leurs médicaments bénéficiant d’un
enregistrement, d’une AMM (autorisation de mise sur le marché). Est exclu
de l’assiette de cette contribution, sous certaines conditions, le chiffre
d’affaires des médicaments génériques, orphelins ou dérivés du sang
respectant certains principes. De même, une contribution additionnelle, au
taux de 1,6 %, due par les exploitants de spécialités pharmaceutiques pour
les seules spécialités pharmaceutiques remboursables et/ou prises en charge
par l’Assurance maladie. L’industrie pharmaceutique est aujourd’hui l’un
des secteurs clés de l’économie française avec un chiffre d’affaires de
73,3 milliards d’euros en 2023 selon les données du LEEM. Au vu de ce
résultat, mettre en place une contribution de 0,15 % dédiée à la mission
exposée permettrait de lever plus de 70 millions d’euros par an en faveur de
ce fonds d’investissement. Compte tenu des marges nettes réalisées sur les
médicaments, cette demande ne mettrait en aucun cas en danger l’industrie
pharmaceutique. Il prévoit enfin sous forme d’un rapport remis
annuellement par le Gouvernement au Parlement une évaluation fine de
l’application de cette mesure

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L’article 3 constitue le gage financier assurant la recevabilité de la
présente proposition de loi.
Telles sont les principales orientations de la présente proposition de
loi qu’il vous est demandé, Mesdames, Messieurs, de bien vouloir adopter.

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PROPOSITION DE LOI
Article 1er



La section 2 bis du chapitre 5 du titre IV du livre II du code de la
sécurité sociale est complétée par un article L. 245-6-1 ainsi rédigé :



« Art. L. 245-6-1. – Il est institué, aux fins de financer un programme
de soutien à l’innovation thérapeutique contre les cancers et les maladies
rares de l’enfant, une contribution versée par les entreprises assurant
l’exploitation en France, au sens de l’article L. 5124-1 du code de la santé
publique, d’une ou plusieurs spécialités pharmaceutiques donnant lieu à
remboursement par les caisses d’assurance maladie en application des
premier et deuxième alinéas de l’article L. 162-17 du présent code ou des
spécialités inscrites sur la liste des médicaments agréés à l’usage des
collectivités. »
Article 2



Le taux de la contribution due au titre du chiffre d’affaires est fixé à
0,15 %. La contribution est assise sur le chiffre d’affaires hors taxes réalisé
en France métropolitaine et dans les départements d’outre-mer au cours
d’une année civile au titre des médicaments bénéficiant d’une autorisation
de mise sur le marché et inscrits sur les listes mentionnées aux premier et
deuxième alinéas de l’article L. 162-17 précité ou sur la liste mentionnée à
l’article L. 5123-2 du code de la santé publique, à l’exception des
médicaments orphelins désignés comme tels en application des dispositions
du règlement (CE) n° 141/2000 du Parlement européen et du Conseil, du
16 décembre 1999 concernant les médicaments orphelins.



Un rapport est remis chaque année au Parlement sur l’affectation et
l’utilisation du produit de cette contribution.



Les modalités d’application du présent article sont définies par décret
en Conseil d’État.
Article 3
La charge pour l’État est compensée à due concurrence par la création
d’une taxe additionnelle à l’accise sur les tabacs prévue au chapitre IV du
titre Ier du livre III du code des impositions sur les biens et services.

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